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眼睛个体小、相对封闭、具备免疫赦免，是基因治疗中非常热门的器官。随着视网膜和视皮层遗传性疾病分子机制研究的不断深入，使用基因治疗某些遗传性眼部疾病（如视网膜色素变性、缺血性视网膜疾病等）已成为可能.
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通过使用工具病毒载体介导将外源基因导入靶细胞中，对疾病特定基因进行定向和组织特异性的改造，将为疾病研究与治疗提供强大工具
